加速創(chuàng)新藥研發(fā)，CFDA出招后，他們也有了新動(dòng)作……
來(lái)源：信息員 點(diǎn)擊量：3494 時(shí)間：2017-12-26
根據(jù)德勤的最新年度藥物研發(fā)調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，今年12家大型制藥公司的研發(fā)投入回報(bào)率僅為3.2%，而藥物上市的平均成本已經(jīng)漲至20億美元。面對(duì)逐步攀升的研發(fā)費(fèi)用和為達(dá)到高回報(bào)率的收入挑戰(zhàn)，許多公司都采取合作的方式來(lái)減緩壓力和風(fēng)險(xiǎn)。本周，多家企業(yè)就新藥研發(fā)達(dá)成合作。
3.5億美元預(yù)付款！傳奇生物與楊森合作開(kāi)發(fā)LCAR-B38M
12月21日，楊森制藥宣布與傳奇生物達(dá)成全球合作與授權(quán)協(xié)議，雙方將開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化后者的CAR-T藥物候選產(chǎn)品LCAR-B38M。楊森制藥將支付3.5億美元的預(yù)付款。根據(jù)協(xié)議，傳奇生物授予楊森制藥共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化LCAR-B38M用于治療多發(fā)性骨髓瘤的全球權(quán)利。除了在大中華區(qū)，雙方將以50/50的比例分享成本和利潤(rùn)。在大中華區(qū)，這一比例為30/70（傳奇/楊森）。
再鼎醫(yī)藥與Five Prime合作開(kāi)發(fā)FGFR2b抗體FPA144
再鼎醫(yī)藥宣布與Five Prime Therapeutics達(dá)成一項(xiàng)合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，F(xiàn)ive Prime將大中華地區(qū)（包括中國(guó)、香港、澳門(mén)和臺(tái)灣）開(kāi)發(fā)和商業(yè)化FGFR2b抗體FPA144的獨(dú)占許可授予再鼎醫(yī)藥，并獲得500萬(wàn)美元的前期費(fèi)用，以及在研發(fā)和注冊(cè)等階段獲得的總計(jì)3900萬(wàn)美元的里程碑付款等。再鼎醫(yī)藥則將負(fù)責(zé)FPA144在大中華地區(qū)的FIGHT III期臨床試驗(yàn)(包括病人篩查、入組和治療)，并負(fù)責(zé)該藥物在大中華地區(qū)的商業(yè)化。
復(fù)星醫(yī)藥與雅各臣藥業(yè)就HLX02獨(dú)家許可達(dá)成合作意向
復(fù)星醫(yī)藥宣布其控股子公司上海復(fù)宏漢霖與雅各臣藥業(yè)簽訂《Licensing Framework Agreement》。根據(jù)協(xié)議，復(fù)宏漢霖獨(dú)家許可雅各臣藥業(yè)在中國(guó)香港及澳門(mén)區(qū)域內(nèi)就復(fù)宏漢霖HLX02（即注射用重組抗 HER2 人源化單克隆抗體）開(kāi)展研發(fā)、使用、銷(xiāo)售、要約銷(xiāo)售、進(jìn)出口及其他商業(yè)化行為。若復(fù)宏漢霖與雅各臣藥業(yè)簽訂具體合作協(xié)議，雅各臣藥業(yè)有權(quán)在具體合同協(xié)議生效的10年內(nèi)作為HLX02于中國(guó)香港及澳門(mén)的獨(dú)家分銷(xiāo)商。
銀河生物與四川大學(xué)聯(lián)合研發(fā)CAR-T藥物進(jìn)展
銀河生物控股子公司成都銀河生物、控股公司北京馬力喏生物及四川大學(xué)聯(lián)合提交的CAR-T療法“抗CD19分子嵌合抗原受體修飾的自體T淋巴細(xì)胞注射液”臨床試驗(yàn)申請(qǐng)于2017年10月30日獲得四川食藥監(jiān)局的受理。目前，四川省藥監(jiān)局已于12月15日將“抗CD19分子嵌合抗原受體修飾的自體T淋巴細(xì)胞注射液”的相關(guān)材料轉(zhuǎn)報(bào)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局審評(píng)、審批。
三葉草融資6280萬(wàn)元開(kāi)發(fā)大分子生物藥
三葉草生物制藥獲得了四川天河生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)業(yè)投資基金的6280萬(wàn)元A輪融資。此輪融資將用于進(jìn)一步推進(jìn)其大分子生物藥的開(kāi)發(fā)，包括其抗腫瘤靶向藥物SCB-313和依那西普生物類(lèi)似藥SCB-808等。
在新藥研發(fā)這條路上，除了藥企自身的努力，國(guó)家食藥監(jiān)總局也在通過(guò)有條件批準(zhǔn)上市、優(yōu)先審評(píng)審批、豁免臨床試驗(yàn)等措施，為新藥研發(fā)提速。
罕見(jiàn)病藥上市大提速！有條件批準(zhǔn)上市細(xì)則敲定3條快速通道
12月20日，CFDA發(fā)布《臨床急需藥品有條件批準(zhǔn)上市的技術(shù)指南（征求意見(jiàn)稿）》，時(shí)間截止2018年1月14日。根據(jù)意見(jiàn)稿，基于3種情況可進(jìn)行臨床急需藥品有條件批準(zhǔn)上市，包括應(yīng)用替代終點(diǎn)指標(biāo)或中間臨床終點(diǎn)指標(biāo)的臨床研究結(jié)果可以預(yù)測(cè)該產(chǎn)品很可能具有療效和臨床獲益、境外已批準(zhǔn)上市的罕見(jiàn)病治療藥品，另外，根據(jù)早期或中期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，可合理預(yù)測(cè)或判斷其臨床獲益且較現(xiàn)有治療手段具有明顯優(yōu)勢(shì)，也允許在完成確證性臨床試驗(yàn)前有條件批準(zhǔn)上市。
CDE公布擬納入優(yōu)先審評(píng)程序藥品注冊(cè)申請(qǐng)名單
12月18日，CDE公布擬納入優(yōu)先審評(píng)程序藥品注冊(cè)申請(qǐng)的名單（第二十五批）。包括傳奇生物申報(bào)的CAR-T藥物L(fēng)CAR-B38M等44個(gè)產(chǎn)品入選。其中，2藥品申請(qǐng)臨床試驗(yàn)，1藥品完成臨床試驗(yàn)申請(qǐng)免臨床，3藥品以含中國(guó)數(shù)據(jù)的國(guó)際多中心試驗(yàn)結(jié)果申請(qǐng)免臨床，8藥品為新藥上市，2藥品為新藥臨床，其余28個(gè)均為仿制藥上市申請(qǐng)。另外，杭州泰格、禮來(lái)、吉利德、BMS、正大天晴、恒瑞醫(yī)藥等均在列。
一品種仿制藥豁免臨床試驗(yàn)，11個(gè)已批臨床申請(qǐng)可直接報(bào)產(chǎn)
12月18日，CDE發(fā)布《關(guān)于含有聚乙二醇4000等相關(guān)仿制藥適用豁免臨床試驗(yàn)的通知》，明確已批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)的11個(gè)品種可按照新注冊(cè)分類(lèi)的相關(guān)要求直接申報(bào)生產(chǎn)。這些品種包括：聚乙二醇電解質(zhì)散劑、聚乙二醇4000散以及復(fù)方聚聚乙二醇電解質(zhì)散等。
此外，本周還有哪些熱點(diǎn)需要關(guān)注呢？我們一起來(lái)看看~
停藥范圍正在擴(kuò)大，發(fā)生了什么……
12月21日，據(jù)消息稱(chēng)，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院下發(fā)兩條停藥限量信息，其要求43種藥品今天立即停止使用，18種藥品經(jīng)過(guò)本次采購(gòu)將達(dá)到采購(gòu)量，用完后不再采購(gòu)。這是繼山東省千佛山醫(yī)院正式停用輔助用藥目錄中藥物之后，又一大型三甲醫(yī)院表示對(duì)部分達(dá)到采購(gòu)量的藥品直接停用。而且范圍正在擴(kuò)大，這次不僅有被各省納入的輔助用藥產(chǎn)品，也有一些跨國(guó)藥企的產(chǎn)品。
原料藥企違反工藝被嚴(yán)懲！
2月17日，CFDA通告稱(chēng)，近日飛檢發(fā)現(xiàn)沈陽(yáng)新地藥業(yè)有限公司違反批準(zhǔn)的生產(chǎn)工藝，將對(duì)氯氰芐投料生產(chǎn)改為外購(gòu)中間體氯苯那敏生產(chǎn)馬來(lái)酸氯苯那敏原料藥?？偩忠笏薪?jīng)營(yíng)和使用單位立即停止銷(xiāo)售和使用該公司2017年生產(chǎn)的該產(chǎn)品，并要求企業(yè)召回。此外，遼寧省食藥監(jiān)局已經(jīng)收回該企業(yè)的《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范認(rèn)證證書(shū)》，并進(jìn)行立案調(diào)查。
這家CRO公司120億賣(mài)掉了！
中美冠科宣布與日本JSR Corporation 及 其子公司Gallo Merger Sub Corp. 簽署合并協(xié)議，根據(jù)協(xié)議，JSR以每股75元新臺(tái)幣收購(gòu)中美冠科100%股份，預(yù)計(jì)總收購(gòu)價(jià)格約120億元新臺(tái)幣（約合人民幣26.4億元）。中美冠科是一家腫瘤和糖尿病藥效檢測(cè)技術(shù)公司，可提供腫瘤、糖尿病及心血管疾病體內(nèi)及體外藥效測(cè)試、藥物篩選、藥物代謝分析及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域等研究服務(wù)。
美國(guó)首個(gè)針對(duì)體內(nèi)基因突變的基因療法獲批
近日，Spark Therapeutics宣布其創(chuàng)新基因療法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，用于治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。Luxturna是首款在美國(guó)獲批、靶向特定基因突變的“直接給藥型”基因療法。在一項(xiàng)涉及41例患者的臨床試驗(yàn)中，該療法的效果與安全性得到驗(yàn)證：即接受治療的患者在暗光下避開(kāi)障礙的能力得到顯著提高，副作用也在可控范圍內(nèi)。
這款自動(dòng)發(fā)現(xiàn)藥物平臺(tái)有望更快發(fā)現(xiàn)新藥
近日，《自然藥物發(fā)現(xiàn)》雜志發(fā)表一篇Gisbert Schneider教授一篇題為“Automating drug discovery”的文章，介紹了現(xiàn)在人工智能、大數(shù)據(jù)、深度學(xué)習(xí)與自動(dòng)化合成、生物測(cè)試等技術(shù)整合搭建自動(dòng)發(fā)現(xiàn)藥物平臺(tái)的進(jìn)展和挑戰(zhàn)。這種自動(dòng)化系統(tǒng)有望在將來(lái)完成大部分藥物化學(xué)家的日常工作，令新藥發(fā)現(xiàn)效率更高、重復(fù)性更好、出錯(cuò)率更低，所以可能改變未來(lái)藥物的發(fā)現(xiàn)格局。
